Ricerca, una nuova terapia al collagene contro la distrofia

Lo studio, finanziato da Telethon, è coordinato da Paolo Bonaldo, professore dell'Università di Padova. Propone un nuovo approccio di terapia cellulare da applicare in malattie muscolari degenerative

Uno studio di ricerca padovano propone una nuova terapia per curare malattie muscolari degenerative, come le distrofie.

NUOVI APPROCCI DI CURA. Pubblicato sulla rivista Nature Communications e finanziato da Telethon, lo studio è frutto del lavoro di ricerca della squadra coordinata da Paolo Bonaldo, professore di Biologia cellulare all'Università di Padova, che, oltre a chiarire un aspetto importante del modo con cui il muscolo si riforma dopo un danno, aggiunge un nuovo tassello alle conoscenze sui meccanismi alla base dei difetti ereditari del collagene VI e suggerisce un nuovo approccio di terapia cellulare. Questa proteina è prodotta principalmente da cellule molto note e diffuse, nonchè facili da coltivare in laboratorio: i fibroblasti.

LO STUDIO. La soluzione proposta è quella di rigenerare i muscoli danneggiati grazie a un'impalcatura molecolare a base di collagene VI. ''È una nostra vecchia conoscenza - spiega Bonaldo - sono infatti oltre 15 anni che, con il supporto di Telethon, studiamo questa proteina. Normalmente è responsabile dell'ancoraggio delle fibre muscolari alla loro struttura esterna di supporto, la matrice, ma quando è difettosa porta allo sviluppo di due rare malattie ereditarie del muscolo, la distrofia congenita di Ullrich e la miopatia di Bethlem. Nello studio appena pubblicato - illustra il professore - abbiamo dimostrato nel modello animale di queste patologie come il collagene VI sia essenziale per una corretta rigenerazione muscolare. In caso di danno ai muscoli, infatti, il compito di avviarne la riparazione è in capo a particolari cellule staminali adulte, chiamate satelliti, che per funzionare hanno bisogno di una vera e propria impalcatura di supporto di cui il collagene VI è un ingrediente essenziale. Se questa 'nicchia' - così è chiamata in gergo tecnico - manca del collagene VI, le cellule satelliti non si attivano nel modo giusto e rimangono come confuse, incapaci così di mantenere la loro funzione di generare nuovo muscolo'', conclude il ricercatore dell'Università di Padova.

COLLABORAZIONE INTERNAZIONALE. Nella ricerca hanno collaborato anche alcuni laboratori internazionali, leader in campi scientifici molto diversi, dalla biologia delle cellule staminali, alla medicina rigenerativa e ingegneria dei materiali. I gruppi che hanno affiancato i ricercatori patavini sono quelli coordinati da Giulio Cossu (University College London, Uk), Thomas Rando (University of Stanford, Usa) e Giovanni Vozzi (Universita' di Pisa).

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