Attualità

Telethon dona 1 milione di euro per la ricerca sulla distrofia (anche) a Padova

Oltre a Milano e Roma arrivano fondi anche per la città del Santo. Lo studio si concentrerà sulla distrofia muscolare di Becker (BMD) ed è un progetto di Elena Pegoraro dell’Università di Padova.

La professoressa Elena Pegoraro

Annunciati i tre progetti vincitori del bando clinico Telethon-Uildm dedicato alle distrofie, per un totale di 913mila euro. C'è anche Padova. A coordinarli saranno Stefano Previtali dell'Irccs Ospedale San Raffaele di Milano, Elena Pegoraro dell’Università di Padova e Marika Pane del Policlinico Gemelli di Roma, con il coinvolgimento complessivo di 35 ricercatori clinici e 17 centri di riferimento sull’intero territorio nazionale: Torino, Bologna, Bosisio Parini (Lecco), Genova, Milano, Pavia, Pisa, Napoli, Roma, Messina.

La distrofia

Caratteristica peculiare di questa iniziativa è quella di supportare progetti collaborativi, condotti in rete tra i principali esperti del settore, per consolidare le conoscenze sulla storia naturale di queste patologie e mettere a punto strumenti condivisi per la conduzione degli studi clinici e per una gestione sempre più personalizzata di questi pazienti. Tutti i progetti presentati sono stati revisionati da una commissione scientifica internazionale e indipendente, che ne ha valutato la qualità scientifica e la rispondenza ai criteri del bando definiti in collaborazione con l’associazione di pazienti.

Il progetto padovano

Si concentrerà sulla distrofia muscolare di Becker (BMD) il progetto di Elena Pegoraro dell’Università di Padova. Rispetto alla forma più grave, quella di Duchenne, in cui la distrofina manca completamente, la BMD è caratterizzata dalla presenza di una versione modificata e meno efficiente della proteina, che si traduce in un quadro clinico generalmente meno grave ma anche estremamente variabile. Questo, unito alla scarsa conoscenza sulla storia naturale di questa forma, complica sia la gestione clinica che la messa a punto di terapie mirate per i pazienti. Obiettivo del progetto sarà quindi colmare questa lacuna conoscitiva, grazie anche alla solida esperienza pregressa della rete clinica neuromuscolare maturata nel campo della distrofia muscolare di Duchenne.

Si parla di
Sullo stesso argomento

In Evidenza

Potrebbe interessarti

Telethon dona 1 milione di euro per la ricerca sulla distrofia (anche) a Padova

PadovaOggi è in caricamento